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決策曲線分析

決策曲線問的不是模型準不準，而是「照這個模型做決定，比全部治療或都不治療好嗎」。它把偽陽性與偽陰性的相對代價編碼進一個門檻機率，再算出淨效益。這一頁在真實的外部驗證上做出那個常被提起卻很少被示範的對照——鑑別力較高的模型，在臨床上會用到的門檻附近，淨效益反而較低。

前面兩頁都沒回答的那個問題

AUC告訴你模型排序排得好不好。校準告訴你算出來的機率數值對不對。兩者都通過之後，還有一個問題沒被回答：

照這個模型做決定，會比現在的做法好嗎？

而「現在的做法」通常只有兩種：全部都治（或全部都做那個檢查），或都不治。一個模型如果贏不過這兩條線裡比較好的那一條，它再準也沒有用。

決策曲線分析（decision curve analysis, DCA）就是在同一張圖上比較這三件事。

門檻機率：把臨床判斷寫成一個數字

要說「這個模型有沒有用」，必須先說偽陽性與偽陰性哪一個比較糟、糟多少。 DCA 的做法是讓你選一個門檻機率 $p_t$ ：

風險達到 $p_t$ 我就治療，低於 $p_t$ 我就不治療。

這一句話已經把相對代價講完了。你願意在風險剛好 $p_t$ 時開始治療，等於是說「治療的害處」與「不治療而出事的害處」在這個風險水準上剛好打平。整理之後：

\frac{\text{偽陽性的代價}}{\text{偽陰性的代價}} = \frac{p_t}{1 - p_t}

門檻機率	換算的代價比	白話
30%	0.43	漏掉一個真的會出事的人，跟白治 2.3 個不會出事的人一樣糟
40%	0.67	漏掉一個真的會出事的人，跟白治 1.5 個不會出事的人一樣糟
50%	1.00	漏掉一個真的會出事的人，跟白治 1.0 個不會出事的人一樣糟
60%	1.50	漏掉一個真的會出事的人，跟白治 0.7 個不會出事的人一樣糟

門檻機率是臨床決定，不是統計決定。 它由治療的副作用、成本、侵入性、以及漏掉事件的後果決定——化療的門檻與抽血追蹤的門檻不可能一樣。

正因為它是臨床決定，而且不同醫師、不同病人會有不同的答案， DCA 不會只給一個門檻的答案，它把一整段門檻範圍畫成一條曲線。你只要在圖上找到自己那個門檻，就能讀出答案。

順帶一提，這也解釋了為什麼用 Youden 指數挑切點在臨床上常常說不通。Youden 把一個百分點的敏感度與一個百分點的特異度等權相加，但這兩個百分點是在兩群不同的人身上算的，所以「每個比率等權」不等於「每個人等價」。推導下去會發現，Youden 挑出來的切點，正好是門檻機率等於挑切點那個世代的盛行率時的最適切點—— 一個沒有人做過、由樣本病例組成替你做掉的臨床判斷。在這一頁上幾乎看不出來，因為這群人實際的五年風險是 50.8%， Youden 隱含的門檻剛好落在對半附近；把同一個模型換到事件更罕見的族群，那個隱含門檻就跟著盛行率一起往下掉，而沒有任何人決定過它該往下掉。切點那一頁從代價那一側推出同一件事。

淨效益：把偽陽性換算成真陽性再相減

淨效益（net benefit）的定義是：

\mathrm{NB}(p_t) = \frac{\mathrm{TP}}{n} - \frac{\mathrm{FP}}{n} \times \frac{p_t}{1 - p_t}

第一項是「每個病人平均抓到幾個真陽性」，第二項是偽陽性按代價比折算成真陽性的當量之後扣掉。

單位因此是「每位病人的淨真陽性數」。乘以 1000 就變成「每千位病人，用這個模型比什麼都不做多抓到幾個真陽性，而且已經扣掉多治療的代價」。

存活資料要多一步：不能直接數事件（有人在時間視野之前就設限了），所以 TP 與 FP 的比例用被判為高風險那群人的 Kaplan-Meier 風險去估。

兩條參考線：

都不治：誰都不治，沒有真陽性也沒有偽陽性，淨效益恆為 0。
全部治：全部都判為陽性， $\mathrm{NB} = \text{事件率} - (1 - \text{事件率}) \times \frac{p_t}{1-p_t}$ 。門檻愈高它掉得愈快，在門檻等於事件率的地方穿過 0。

本頁的例子：在某些門檻上，鑑別力比較高的那個模型淨效益反而較差

在 survival::gbsg（686 人、299 個事件， 5 年觀察風險 50.8%）上比較三個模型，全部都在 survival::rotterdam 開發：

模型	預測變項數	C-index	平均預測 5 年風險
A：八個預測變項，照原樣搬過來	8	0.6617	43.1%
A′：同一個模型，在此世代重新校準	8	0.6617	51.5%
B：四個預測變項，在此世代重新校準	4	0.6416	51.3%

模型 A 的 C-index 比模型 B 高 0.020。但 A 沒有重新校準，它平均預測 43.1%，而這群人實際發生 50.8%——系統性低估。

左圖是決策曲線，橫軸為門檻機率、縱軸為淨效益；水平的灰線是都不治、灰色虛線是全部治。門檻低的一端，三條模型曲線與全部治重合或只高出一點；接著全部治急速下滑，在 51% 處穿過零，而三條模型曲線在整個繪製範圍內都留在零以上。右圖把病人依預測風險排序後畫出兩個模型的預測值，模型 A 的整條曲線在多數病人身上都低於實際觀察到的五年風險水平線，模型 B 的曲線則跨在那條線上下。 — 左：三個模型與兩條參考線的決策曲線。曲線的鋸齒來自被判為高風險那群人的 Kaplan-Meier 估計，人數少的地方抖動較大。右：兩個模型給每位病人的預測風險，依大小排序。紅色虛線是這群人實際的五年風險。產圖腳本 `figures/scripts/B5-07-decision-curve.R`

門檻	全部治	模型 A	模型 A′	模型 B	A 判為高風險的比例	B 判為高風險的比例
30%	0.2977	0.3038	0.2977	0.2977	81%	100%
40%	0.1806	0.1925	0.2189	0.1966	44%	90%
50%	0.0167	0.0982	0.1284	0.1218	25%	42%
60%	-0.2291	0.0647	0.0719	0.0617	15%	19%

誠實的部分：重新校準用掉了同一批人

上面 A′ 與 B 的重新校準都是在同一個世代上做的，然後又在同一個世代上評估。那是樂觀的（理由與內部驗證那一頁相同）。

把驗證世代切一半：在一半上重新校準模型 B，到另一半量淨效益，重複 200 次（模型 A 不需要重新校準，所以它兩邊都一樣）：

門檻	模型 A	模型 B（在另一半上）	全部治	B 勝過 A 的比例
30%	0.3044	0.2996	0.2995	36%
40%	0.1937	0.1874	0.1827	47%
50%	0.0974	0.1114	0.0192	78%
60%	0.0638	0.0561	-0.2259	27%

怎麼讀一張決策曲線

看什麼	怎麼判斷
模型曲線在你的門檻附近，有沒有高過兩條參考線	沒有的話，那個門檻下不該用這個模型——直接全部治或都不治比較好
門檻範圍畫得對不對	圖的橫軸應該涵蓋臨床上真的會用到的範圍。橫軸畫到 0.9 但沒人會用那麼高的門檻，那一段是裝飾
兩個模型的曲線有沒有交叉	常常會。交叉代表「哪個好」取決於門檻，不能給單一答案
「全部治」那條線什麼時候穿過零	在門檻等於事件率的地方。本頁的資料在約 51% 處
曲線抖不抖	抖動來自小分組的估計誤差；驗證樣本小的時候不要解讀細部起伏

動手跑一次

library(survival)
data(cancer, package = "survival")
# 與 B5-05 相同的世代調和與模型配適。攤開寫，這一段才自己跑得動。


H <- 5 * 365.25

rot <- rotterdam
rot$rfs_time  <- pmin(rot$rtime, rot$dtime)
rot$rfs_event <- as.integer(rot$recur == 1 | rot$death == 1)
rot$size_mm   <- c("<=20" = 15, "20-50" = 35, ">50" = 60)[as.character(rot$size)]
rot$grade3    <- as.integer(rot$grade >= 3)

ext <- gbsg
ext$rfs_time  <- ext$rfstime; ext$rfs_event <- ext$status
ext$size_mm   <- ext$size;    ext$grade3    <- as.integer(ext$grade >= 3)

# 兩個候選模型，與本頁產圖腳本同一份定義。
BIG   <- c("age", "meno", "size_mm", "grade3", "nodes", "log_pgr", "log_er", "hormon")
SMALL <- c("age", "size_mm", "nodes", "grade3")
rot$log_pgr <- log1p(rot$pgr); rot$log_er <- log1p(rot$er)
ext$log_pgr <- log1p(ext$pgr); ext$log_er <- log1p(ext$er)
keep <- c("rfs_time", "rfs_event", BIG)
dev  <- rot[complete.cases(rot[, keep]), keep]
ext  <- ext[complete.cases(ext[, keep]), keep]

# Breslow 的累積基線風險，直接寫出來——basehaz(centered = FALSE) 與
# predict(type = "lp") 不匹配（後者是中心化的），配錯會讓每個預測風險都少乘一個常數。
breslow_h0 <- function(time, event, lp, h = H) {
  o <- order(time); time <- time[o]; event <- event[o]; r <- exp(lp[o])
  at_risk <- rev(cumsum(rev(r)))
  sum(1 / at_risk[event == 1 & time <= h])
}
form_of <- function(v) as.formula(paste("Surv(rfs_time, rfs_event) ~",
                                        paste(v, collapse = " + ")))
fit_big   <- coxph(form_of(BIG),   data = dev)
fit_small <- coxph(form_of(SMALL), data = dev)
h0_big   <- breslow_h0(dev$rfs_time, dev$rfs_event,
                       as.numeric(as.matrix(dev[, BIG]) %*% coef(fit_big)))
lp_big   <- as.numeric(as.matrix(ext[, BIG])   %*% coef(fit_big))
lp_small <- as.numeric(as.matrix(ext[, SMALL]) %*% coef(fit_small))

# A：八個變項，原封不動搬過來。B：四個變項，再對這個世代重新校準。
pred_A <- 1 - exp(-h0_big * exp(lp_big))
sl_B   <- unname(coef(coxph(Surv(rfs_time, rfs_event) ~ lp_small, data = ext))[1])
h0_B   <- breslow_h0(ext$rfs_time, ext$rfs_event, sl_B * lp_small)
pred_B <- 1 - exp(-h0_B * exp(sl_B * lp_small))


km_risk <- function(d, h = H) {
  if (nrow(d) < 5 || sum(d$rfs_event) == 0) return(NA_real_)
  k <- survfit(Surv(rfs_time, rfs_event) ~ 1, data = d)
  1 - summary(k, times = h, extend = TRUE)$surv
}

# 淨效益：兩行算式，其餘都是把人挑出來
net_benefit <- function(pred, d, pt) sapply(pt, function(p) {
  treat  <- pred >= p
  if (sum(treat) < 10) return(0)          # 太少人就沒有可靠的 KM
  ptreat <- mean(treat)
  r      <- km_risk(d[treat, , drop = FALSE])
  r * ptreat - (1 - r) * ptreat * p / (1 - p)
})

nb_all <- function(d, pt) { r <- km_risk(d); r - (1 - r) * pt / (1 - pt) }

pt <- seq(0.05, 0.8, by = 0.01)
plot(pt, nb_all(ext, pt), type = "l", lty = 2, ylim = c(-0.05, 0.5),
     xlab = "Threshold probability", ylab = "Net benefit")
abline(h = 0)                              # 都不治
lines(pt, net_benefit(pred_A, ext, pt), col = "darkorange", lwd = 2)
lines(pt, net_benefit(pred_B, ext, pt), col = "steelblue",  lwd = 2)

# 換算成「每千位病人多幾個淨真陽性」
1000 * (net_benefit(pred_B, ext, 0.5) - net_benefit(pred_A, ext, 0.5))

驗證環境：R 4.6.0 + survival 3.8.6。這裡刻意不呼叫 dcurves 套件，把公式攤開寫——決策曲線只有兩行算式，自己寫一次比記得參數名稱有用。實務上 dcurves::dca() 可以直接吃 Surv 物件並產生同樣的曲線。

import numpy as np, pandas as pd
from lifelines import KaplanMeierFitter

H = 5 * 365.25

def km_risk(d, h=H):
    if len(d) < 5 or d["rfs_event"].sum() == 0:
        return np.nan
    km = KaplanMeierFitter().fit(d["rfs_time"], d["rfs_event"])
    return 1 - float(km.predict(h))

def net_benefit(pred, d, pts):
    out = []
    for p in pts:
        treat = pred >= p
        if treat.sum() < 10:
            out.append(0.0); continue
        ptreat = treat.mean()
        r = km_risk(d[treat])
        out.append(r * ptreat - (1 - r) * ptreat * p / (1 - p))
    return np.array(out)

def nb_all(d, pts):
    r = km_risk(d)
    return r - (1 - r) * pts / (1 - pts)

pts = np.arange(0.05, 0.81, 0.01)
# 曲線畫出來之後，永遠先看模型有沒有高過 nb_all 與 0 這兩條線

Python 沒有廣泛採用的存活版 DCA 套件；下面直接照公式實作，Kaplan-Meier 用 lifelines。二元結果的版本更簡單，把 KM 那一段換成直接數比例即可。

讀論文時要問的四件事

門檻範圍合理嗎？ 圖的橫軸應該涵蓋臨床上真的會用到的範圍，而且作者要說明為什麼是那個範圍。
有沒有畫兩條參考線？ 少了「全部治」那條，讀者無從判斷模型有沒有加值。
決策曲線是在哪一批資料上畫的？ 在開發資料上畫的決策曲線帶著樂觀偏誤，跟表面 C-index 一樣不能直接採信。
模型有沒有先校準好？ 決策曲線對校準極度敏感——本頁整個例子就是這件事。

常見誤用

誤用	為什麼錯
用 AUC 高低決定要不要採用模型	AUC 不含臨床代價；校準不良的高 AUC 模型淨效益可能更差
決策曲線畫出來卻沒有「全部治」那條線	沒有參考線就無法判斷模型有沒有加值
只報單一門檻的淨效益	門檻是臨床判斷，不同醫師與病人會不同；要報一段範圍
跨研究比較淨效益的數值	淨效益含事件率，族群不同就不可比
在開發資料上畫決策曲線當成證據	與表面 C-index 同樣樂觀
在重新校準過的同一批人身上報告淨效益改善	樂觀偏誤；要切開或另找世代
把門檻機率當成模型參數去調到最好看	它是臨床代價的編碼，不是可以優化的東西
曲線交叉時硬要說哪個模型比較好	交叉代表答案取決於門檻
樣本小時解讀曲線的細部起伏	那些抖動來自小分組的估計誤差
把淨效益說成「治療效果」	它衡量的是「用這個模型做決定」的價值，不是治療本身的效果

那重分類指標呢

決策曲線問的是「用了這個模型，每一千人能多找出幾個而不多治療幾個」。另一族回答「新模型有沒有比較好」的指標——Brier score、NRI、IDI——問的不是同一件事，而且在這一頁的同一組模型 A 與 B 上，它們給出的訊號與淨效益相反。那組對照見 Brier score、NRI 與 IDI。

重跑本頁的所有數字

/opt/homebrew/bin/Rscript figures/scripts/B5-07-decision-curve.R

讀讀看這張圖

答案取自產生本頁圖表的同一份統計輸出，不是另外打上去的。

決策曲線的橫軸是門檻機率。把門檻訂在四成，等於宣告了什麼？

看答案與解析

正確答案: 偽陽性與偽陰性的代價比是 0.667——漏掉一個會出事的人，跟白治一個半不會出事的人一樣糟

門檻機率換算成代價比是門檻除以一減門檻，四成的門檻給 0.667：你願意在風險剛好四成時開始治療，等於說漏掉一個會出事的人，跟白治一個半不會出事的人一樣糟。0.429 是三成門檻的代價比；門檻是臨床決定，由治療的副作用、成本、侵入性與漏掉事件的後果決定，模型的表現一個字都沒有進來。1.500 是六成門檻的代價比：門檻愈高，代表你要求愈確定才動手，被判為高風險的人愈少，不是愈多。

在門檻五成這一列，模型 A 的淨效益 0.0982 低於模型 B 的 0.1218，而 A 的 C-index 比 B 高。機制是什麼？

看答案與解析

正確答案: 模型 A 在這個門檻只把 25% 的人判為高風險，被它擋在門檻外的人裡有很多真的會出事

C-index 只看排序，看不到整條刻度被壓低了。模型 A 平均預測 43.1%，而這群人實際發生 50.8%，門檻一畫在五成，被壓低的刻度立刻把人分錯邊：它只判了 25% 的人為高風險，模型 B 判了 42%。多治療本身不會讓淨效益上升——淨效益已經把偽陽性按代價比折算成真陽性扣掉了，治得太多的模型在高門檻上會被扣到低於全部治那條線。至於 15%，那是模型 A 在六成門檻上的比例；門檻愈高、判為高風險的人愈少，是每個模型都會有的事，跟排序能力無關。

第三個模型 A′ 是模型 A 在這個世代重新校準之後的版本，C-index 與 A 完全相同，而在門檻五成上淨效益 0.1284 高於 B 的 0.1218。這說明了什麼？

看答案與解析

正確答案: A′ 平均預測 0.5148，貼近這群人實際的五年風險——贏過 A 的不是變項比較少，是校準過

重新校準不動任何一對病人的先後，所以 A′ 與 A 的 C-index 一模一樣——被改好的不是排序，是刻度：A 原本平均預測 0.4312，遠低於這群人實際的五年風險，A′ 校準後是 0.5148。B 的平均預測 0.5135 與 A′ 幾乎一樣，這正好說明差別不在變項個數。額外的預測變項確實有價值，但那個價值要等校準修好才拿得到。

把驗證世代切一半、在一半上重新校準模型 B、到另一半量淨效益，重複 200 次。結論該怎麼寫？

看答案與解析

正確答案: 五成門檻上 B 在 78.0% 的切分裡贏過 A，所以要寫「在較高的門檻附近，簡單模型的淨效益較高」

決策曲線的結論永遠要綁在門檻範圍上。五成門檻附近 B 在 78.0% 的切分裡贏，那一段站得住；四成門檻只有 46.5%，大約是擲銅板，原本那張表在這個門檻上的優勢沒有撐過去——但擲銅板的意思是未偵測到差異，推不出 B 不如 A，那是把沒有訊號讀成反方向的訊號。六成門檻是 26.5%，比五成低沒錯，可是四成又比六成高，三個數字不是單調的，門檻愈高 B 愈吃虧這句話在同一張表上就被推翻了。

決策曲線上「全部治」那條線在某個門檻穿過零。它為什麼在那裡穿過？

看答案與解析

正確答案: 它在門檻 0.510 附近穿過零，因為那裡剛好是這群人的事件率——過了事件率，全部治就是賠本生意

全部治的淨效益等於事件率減掉一減事件率再乘上代價比，門檻愈高第二項愈重，到門檻等於事件率的地方剛好歸零——這份資料在 0.510 附近。0.508 確實是這群人實際的五年風險，兩個數字幾乎重合正是上面那句話的意思，但它不是模型 A 的平均預測：A 系統性低估，它的平均預測明顯更低。至於 -0.229，那是六成門檻上全部治的淨效益，早就是負的了——穿過零的位置是變號的那一點，不是任何一個負值所在的位置。

門檻五成這一列，模型 B 比模型 A 每千位病人多 24 個淨真陽性。這個數字可以怎麼用？

看答案與解析

正確答案: 三成門檻上同一個差是 -6，方向相反——這種差值只在指定的門檻上有意義，換一個門檻要重算

淨效益差是綁在一個門檻上的量：三成門檻上模型 B 反而少，四成門檻上多一點，五成門檻上多 24 個——同一對模型、同一批病人，只是換了門檻。所以 B 比 A 好這句話沒有門檻就沒有內容。它也不能跨研究比較：淨效益的公式裡有事件率，而事件率是族群的性質，同一個模型搬到事件率不同的世代會給出不同的淨效益，那不代表模型變好或變壞。至於三個門檻的差都是正的，看一眼表就知道不是——三成那一列就是負的。

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