Table 1 與標準化平均差

這張表在回答什麼問題

論文的第一張表幾乎永遠是基線特徵表，但它在不同設計裡回答的不是同一個問題——這是本頁最重要的一件事，其他細節都是從它推出來的。

差別很實際。在 RCT 裡，兩組不同只可能來自運氣，因為分組與病人特徵無關；所以「有沒有差」這件事你事先就知道答案，Table 1 只是讓你看差多大。在觀察性研究裡，兩組不同是真的不同——醫師本來就把某種藥開給某一類病人——所以 Table 1 是在告訴你混淆的規模。

這一頁用的例子

survival::pbc 是 Mayo Clinic 的原發性膽汁性膽管炎（primary biliary cholangitis, PBC）試驗，共 418 人。它剛好在同一個檔案裡裝了上表的前兩種情境：

• 312 人被隨機分配到 D-penicillamine 或安慰劑 → 這是 RCT 的 Table 1
• 106 人拒絕隨機分配、但同意被登錄追蹤 → 「隨機組 vs 登錄組」就是一個貨真價實的觀察性比較

同一份資料、同樣七八個變項，換一種分組方式，這張表的意義就整個變了。

標準化平均差怎麼算

標準化平均差（standardised mean difference, SMD）把「兩組差多少」換算成「差幾個標準差」。連續變項的公式是

分母是兩組標準差的平方平均（不是合併標準差 pooled SD，兩者在樣本數不等時會略有差異，Table 1 慣用前者）。

二元變項把比例當成 Bernoulli 變項的平均數，變異數由比例本身決定：

三個以上類別的變項需要 Austin 的多分類推廣：把 $k$ 個類別的比例寫成 $k-1$ 維向量 $T$，用兩組的平均共變異數矩陣 $S$ 做馬氏距離

三個公式的共同點是分母都只跟離散程度有關，跟樣本數無關。這正是它取代 p 值的理由，下一節會用實驗把這件事演給你看。

動手跑一次

library(survival)
data(pbc, package = "survival")

pbc$arm <- factor(pbc$trt, levels = c(1, 2),
                  labels = c("D-penicillamine", "Placebo"))

# ── 手算 SMD：連續變項 ──────────────────────────────────
smd_cont <- function(x, g) {
  ok <- !is.na(x) & !is.na(g); x <- x[ok]; g <- droplevels(factor(g[ok]))
  m <- tapply(x, g, mean); s <- tapply(x, g, sd)
  unname((m[1] - m[2]) / sqrt((s[1]^2 + s[2]^2) / 2))
}

# ── 手算 SMD：二元變項 ──────────────────────────────────
smd_bin <- function(x, g) {           # x 為 0/1
  ok <- !is.na(x) & !is.na(g); x <- as.numeric(x[ok]); g <- droplevels(factor(g[ok]))
  p <- tapply(x, g, mean)
  unname((p[1] - p[2]) / sqrt((p[1] * (1 - p[1]) + p[2] * (1 - p[2])) / 2))
}

smd_cont(pbc$age, pbc$arm)      # 年齡
smd_bin(pbc$sex == "m", pbc$arm)  # 性別

# ── 實務上的一行版本（本機 tableone 裝不起來，故本頁手算）──
# library(tableone)
# CreateTableOne(vars = c("age", "sex", "bili", "albumin", "stage"),
#                strata = "arm", data = pbc) |> print(smd = TRUE, nonnormal = "bili")

import numpy as np
import statsmodels.api as sm

pbc = sm.datasets.get_rdataset("pbc", "survival").data
pbc["arm"] = pbc["trt"].map({1: "D-penicillamine", 2: "Placebo"})
rct = pbc.dropna(subset=["arm"])

def smd_cont(x, g):
    a, b = [x[g == lv].dropna() for lv in sorted(g.dropna().unique())]
    return (a.mean() - b.mean()) / np.sqrt((a.std(ddof=1) ** 2 + b.std(ddof=1) ** 2) / 2)

print(smd_cont(rct["age"], rct["arm"]))

# 一行版本：
# from tableone import TableOne
# TableOne(rct, columns=["age", "sex", "bili", "albumin", "stage"],
#          groupby="arm", nonnormal=["bili"], smd=True)

兩張 Table 1，同一份資料

（一）RCT 的 Table 1：D-penicillamine vs 安慰劑

（二）觀察性的 Table 1：接受隨機分配 vs 拒絕隨機分配

把兩張表的 |SMD| 疊在同一個軸上看最清楚。這種圖叫 Love plot，在傾向分數研究裡是標準配備：

值得停下來看的是：隨機分配的兩組也有 4 個變項的 |SMD| 超過 0.1，年齡是 0.270。這不代表隨機化失敗，它代表 n = 312 的一次抽樣本來就會出現這種程度的偶發差異。反過來說，登錄組那條線上超過 0.1 的有 5 個變項，其中水腫（oedema）達到 0.393——這才是「兩群人本來就不一樣」。

為什麼是 SMD，不是 p 值

拿本頁的資料做一個實驗：把隨機分配的那 312 人原封不動複製十份，得到 3120 筆。兩組的平均數、標準差、分布形狀全部沒變，只有樣本數變成十倍。

SMD 幾乎不動（差的那 0.001 只來自標準差的 $n-1$ 分母），p 值卻掉了十幾個數量級。p 值同時編碼了「差多少」與「有多少人」，而 Table 1 只想問前者。 這就是為什麼樣本數幾萬人的健保資料庫研究，Table 1 全欄 p < 0.001 是常態，而那一欄什麼都沒告訴你。

RCT 還有第二個更根本的理由：虛無假設「兩組來自同一母體」在隨機分配下依定義為真。你在檢定一個你已經知道答案的假設，任何顯著結果依定義都是型一錯誤。本頁 RCT 那張表測了 8 個變項，最小的 p 值是 0.018，有 1 個落在 0.05 以下——完全在預期之內：若這些檢定彼此獨立，測 8 個變項至少出現一個「顯著」的機率約 33.7%，論文裡常見的 20 個變項則約 64.2%。基線變項彼此常相關（年齡與期別、膽紅素與白蛋白都不獨立），所以這兩個數字是量級上的參考值，不是這張表的確切機率——但方向不變：變項愈多，碰巧出現一個「顯著」愈不值得驚訝。

|SMD| < 0.1 這條線哪裡來的

這個門檻常被引用成鐵律，但它的來歷比想像中鬆：它源自傾向分數配對文獻（Normand 等人 2001 年的用法、Austin 一系列方法學論文的推廣），理由是模擬研究顯示殘餘 |SMD| 小於 0.1 時，配對後估計的偏誤通常已經小到可以忽略。

三件要記住的事：

• 它是慣例不是檢定，沒有 0.1 這一側顯著、另一側不顯著這種事。0.09 與 0.11 沒有實質差別。
• 重要的混淆因子即使 0.05 也可能不夠。 門檻該不該收緊，取決於那個變項對結果的影響有多強，不取決於它是哪一列。
• 不重要的變項超過 0.1 通常不必處理。 一個與結果無關的變項不平衡，不會造成混淆。

另有 0.25 的寬鬆版本流通（早期 propensity score 文獻），所以看到別人用 0.1 以外的門檻不必驚訝，但論文必須寫明用的是哪一條線。

平均數還是中位數：看分布，不是看習慣

上面兩張表故意把 mean ± SD 與 median (IQR) 並排列出來，是為了讓你看見兩者何時會分道揚鑣。血清膽紅素就是典型例子：

平均是 3.22、標準差 4.41，中位數只有 1.4（IQR 0.8–3.4）。要命的是 mean − SD = -1.19，是負數，而實際觀測到的最小值是 0.3。你寫下「3.22 ± 4.41」時，讀者腦中自動浮現的那個對稱區間根本不存在於這份資料裡。

判準很簡單：

• 分布大致對稱 → mean ± SD。它保留了更多資訊，也是後續 t 檢定、線性模型使用的量。
• 明顯偏態、有離群值、或本來就是有界的量（住院天數、住院費用、膽紅素、CRP、追蹤時間）→ median (IQR)。
• 兩者都報在 Table 1 是完全可以接受的，多一欄的成本遠低於誤導。

遺漏值：該單獨列一行，而且該列

答案是該，而且理由不只是誠實。看第二張表的 cholesterol 那一列：登錄組 106 人全部沒有這項數值——那 106 個拒絕隨機分配的病人根本沒有做試驗的抽血套組（chol、copper、alk.phos、ast、trig、ascites、hepato、spiders 全部同樣情形）。這不是零星遺漏，是整組沒有測量，它的 SMD 不存在，表上只能留白並註明。

如果 Table 1 只印百分比而不印遺漏數，這件事會完全消失在版面裡，讀者會以為兩組都測了。分母悄悄變小是基線表最常見的誤導來源。

三個實作要點：

• 遺漏數與分母都要寫出來。 「n = 106，cholesterol 遺漏 106」與「n = 106」看起來差很多。
• 百分比要說明分母是誰。 用有效值當分母（complete case）與用全組人數當分母，數字不一樣，兩種都有人用，但必須寫明。
• 遺漏本身可能就是資訊。 上面那個例子裡，「沒測」與「拒絕隨機分配」是同一件事的兩面。把遺漏當成一個類別去看，常常會看到選擇機制。

怎麼讀別人的 Table 1

由上而下四個動作：

1. 先看兩欄的 n，再看每一列的遺漏數。分母有沒有一路縮水，決定了後面所有百分比的意義。
2. 看有沒有 SMD 欄。沒有的話，把你自己關心的那兩三個變項心算一下：連續變項的差除以大約的標準差就是粗估的 SMD。
3. 看連續變項報的是哪一種摘要，以及那個摘要合不合分布。mean ± SD 出現在住院天數上是警訊。
4. 看這群人是誰。年齡中位數、性別比、疾病期別——你的病人落在這個分布裡嗎？這一步跟平衡無關，但它決定這篇論文對你有沒有用。

常見誤用

重跑本頁的所有數字

/opt/homebrew/bin/Rscript figures/scripts/B1-01-table1.R

延伸觀看

▶用 AI 做臨床研究：做出論文第一張表 Table 1｜該不該放 p 值？改用 SMD

▶AI 臨床研究實戰 EP6｜Table 1 基線特徵表怎麼做：p 值的陷阱、常態性檢定、缺失值

▶[R tutorial EP1] How to make baseline characteristics table / Table1

▶Table 1 in R with gtsummary

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